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　　新華社華盛頓１月３日電（記者林小春　周舟）美國火花基因療法公司３日宣布,，美國首個獲批上市的遺傳病基因療法Ｌｕｘｔｕｒｎａ定價８５萬美元,。這一“天價”受到全球廣泛關注。

　　一次性療法Ｌｕｘｔｕｒｎａ上個月獲得美國食品和藥物管理局批準,，用于治療與雙等位基因ＲＰＥ６５突變相關的遺傳性視網膜營養(yǎng)不良疾病,。該病損害患者視力,，甚至導致特定患者失明，此前一直沒有有效療法,。

　　火花基因療法公司發(fā)言人莫妮克·達·席爾瓦告訴新華社記者,，Ｌｕｘｔｕｒｎａ的批發(fā)采購成本是雙眼８５萬美元。這一價格綜合考慮了患者,、家屬,、醫(yī)療保健提供者、治療中心等各利益攸關方的關切,，以及公司可持續(xù)發(fā)展的需求,。

　　盡管８５萬美元堪稱“天價”，但仍低于外界此前估計的１００萬美元售價,。

　?。蹋酰簦酰颍睿岑煼ㄊ峭ㄟ^直接向患者視網膜細胞注射相關替代基因，讓這些細胞產生能將光信號轉換成視網膜電信號的正常蛋白質,，從而改善患者視力,。

　　火花基因療法公司表示，如果Ｌｕｘｔｕｒｎａ不起作用,，將給患者退還部分費用,，公司已與一些保險公司原則上達成或正積極討論相關協議。此外,，他們還在推動分期付款解決方案,。

　　達·席爾瓦說，目前還沒有在中國銷售Ｌｕｘｔｕｒｎａ的計劃,。

　　迄今,，美藥管局一共批準三種基因療法，另兩種療法去年早些時候獲批,，分別是淋巴癌療法Ｙｅｓｃａｒｔａ和白血病療法Ｋｙｍｒｉａｈ,，定價３７．３萬美元和４７．５萬美元。

　　研制Ｋｙｍｒｉａｈ的瑞士諾華公司曾表示,，如果Ｋｙｍｒｉａｈ使用第一個月見不到效果,，將不用患者付費。

【糾錯】

責任編輯： 劉陽